TRT Haber’in ScienceAlert kaynaklı haberine göre, New England Journal of Medicine’de (NEJM) yayımlanan bir vaka raporu, 3 yaşındaki hepatoblastom hastasında deneysel CAR T hücresi tedavisinin dikkat çekici bir başarı sağladığını bildirdi. Araştırma ekibi, GPC3 (glipikan‑3) hedefli CAR T tedavisi uygulanan çocuğun ikinci dozdan sonra hastalık belirtisi göstermediğini ve 12. ayda da hastalıksız olduğunu aktardı.
Hastaya ilk tanıda karaciğerin sol lobunda 11,2 x 9,6 x 7,1 santimetrelik bir kitle saptandı. Kanser akciğerlere metastaz yaptı; kemiklere yayılım olabileceğine dair işaretler görüldü. Çocuk üç kür kemoterapi aldı ve primer karaciğer tümörü cerrahiyle çıkarıldı. Akciğerlerdeki yayılım için iki ayrı ameliyat yapıldı. Bu müdahalelere rağmen hastalık hızla nüksetti ve akciğerlerde yeni bir tümör ortaya çıktı.
Nüks sonrası çocuk, Baylor College of Medicine’da yürütülen ve ilk insan denemesi olduğu belirtilen CARE adlı çalışmaya alındı. Uygulanan deneysel yaklaşımda, hastanın kendi T hücreleri GPC3 proteinini tanıyacak biçimde yeniden programlandı. Habere göre araştırmacılar, klinik öncesi bulgulara dayanarak bu CAR T hücrelerine interlökin‑15 ve interlökin‑21 ifade ettiren genler ekleyerek hücrelerin ömrünü ve tümör öldürme kapasitesini artırmayı hedefledi.
Hasta iki ayrı infüzyon aldı. İlk dozun ardından bilgisayarlı tomografi (BT) taramalarında kısmi yanıt görüldü; tümör aktivitesini izlemek için kullanılan alfa‑fetoprotein düzeyleri düştü. Sekiz hafta sonra verilen ikinci doz sonrası takip görüntülemelerinde, bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığa dair bulguya rastlanmadı. Haberde, 12 ay sonunda da hastanın hastalıksız olduğunun belirtildiği aktarıldı.
Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi’nden ortak yazar, çocuk onkoloğu Andras Heczey’in, bu yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom için güvenli ve etkili bir seçenek olabileceğine dair kanıt sunduğunu ve GPC3 pozitif katı tümörlü hastalarda daha fazla değerlendirmeye ihtiyaç olduğunu vurguladığı belirtildi. Benzer protokollerin, CARE çalışması ile Seattle Çocuk Hastanesi üzerinden yürütülen IMPACT adlı klinik araştırmada sürdüğü kaydedildi.
TRT Haber, bu sonuçların tek bir vakaya dayandığını, ancak katı tümörlerde CAR T yaklaşımlarına ilişkin umut verici bir ilerleme olarak sunulduğunu bildirdi. NEJM’deki raporda yer alan bulgular, daha geniş hasta gruplarında yapılacak klinik çalışmalarla doğrulanmayı bekliyor.